Впервые в мире взлом генома используется в попытке вылечить врожденную слепоту

Впервые врачи попытались вылечить слепоту путем взлома генома пациента с помощью технологии CRISPR.

Ассошиэйтед Пресс сообщает, что команда из Орегонского Института Здоровья и Науки ввела три капли жидкости, которые доставляли фрагменты ДНК CRISPR прямо в глазное яблоко пациента, в надежде, что это изменит редкое генетическое состояние, называемое врожденным амаврозом Лебера, которое вызывает слепоту в детстве.

«У нас есть потенциал, чтобы люди, которые по слепы от рождения, смогли видеть», — сказал научный сотрудник компании Editas Medicine Чарльз Олбрайт.

Editas — одна из биотехнологических компаний, которая разработала лечение. «Мы думаем, что это может открыть целый новый набор лекарств, которые помогут изменить вашу ДНК».

Хотя некоторые генетические состояния можно лечить с помощью обычной генной терапии, которая заменяет весь мутированный ген, а не редактирует его, пациентам с врожденным амаврозом Лебера не повезло. Ген, связанный с этой болезнью, слишком велик, чтобы заменить его, поэтому врачи обратились к CRISPR с просьбой исправить мутацию.

«После того, как ячейка отредактирована, она станет постоянной, и эта ячейка сохранится, надеемся, на всю жизнь пациента», — сказал Эрик Пирс, врач из Массачусетского университета, который работал над проектом.

Врачам потребуется около месяца, чтобы узнать, сработало ли это лечение. Если это произойдет, команда планирует отредактировать геном еще 18 пациентов.

Источники: Фото: (Victor Freitas/Unsplash)